Myelodysplastični sindrom, ili MDS, uključuje niz različitih poremećaja koji utječu na funkcioniranje koštane srži. Koštana moždina stvara nove crvene krvne stanice, bijele stanice i trombocite za zgrušavanje, tako da funkcija slabog srži može dovesti do anemije, niskih stanica i drugih problema.
Velike zabrinutosti s MDS-om su a) ove niske točke i sve povezane probleme; i b) potencijal za MDS da se razvije u rak – akutnu mijeloidnu leukemiju ili AML.
Različite vrste MDS se tretiraju vrlo različito. Nisu sve MDS terapije prikladne za svakog bolesnika s MDS. Opcije za MDS tretman uključuju pomoćnu njegu, terapiju niske intenziteta, terapiju visokog intenziteta i / ili klinička ispitivanja.
Razmatranja o liječenju
Kada raspravljate o svom planu liječenja MDS-om sa svojim liječnikom, tzv. Čimbenici vezani za pacijente mogu biti vrlo važni. Primjeri čimbenika povezanih s pacijentom uključuju sljedeće:
- Kako ste bili uzimajući zajedno s dnevnim aktivnostima prije MDS dijagnostike
- Ostali medicinski uvjeti imate
- Vaša dob
- Financijski troškovi različitih tretmana
- Koje rizike liječenja su prihvatljive za vas
Karakteristike vašeg posebnog oblika MDS-a također su vrlo važni. Primjeri specifičnih osobina i nalaza uključuju sljedeće:
- Markeri i rezultati genetskog testiranja koštane srži, koji pomažu odrediti mogućnosti koje su Vam dostupne, vjerojatnost da će vaš MDS napredovati u leukemiji i kakvi bi rezultati mogli očekivati od određenih terapija ,
- Kako vaš MDS utječe na broj zdravih stanica u vašoj cirkulirajućoj krvi
- Koliko je teška bolest u smislu broja nezrelih stanica "eksplozije" u vašoj srži
Vaši ciljevi za ono što želite izaći iz tretmana također utječu na plan. Primjeri različitih ciljeva liječenja uključuju sljedeće:
- Samo da se bolje osjećate
- Ograničite svoju potrebu da imate toliko transfuzija
- Poboljšajte anemiju, neutropenu i trombocitopeniju
- Postijte remission
- Izliječite MDS
Pogledajte i pričekajte
Za pacijente koji imaju niskorizičan MDS prema Međunarodnom sustavu Prognostičkog ocjenjivanja (IPSS) i stabilnim potpunim krvnim brojem (CBC), ponekad najbolji pristup terapiji je promatranje i podrška prema potrebi.
U ovom slučaju, trebat ćete pratiti promjene u srži koja bi mogla ukazivati na napredovanje bolesti. Redovne CBC, kao i aspirata koštane srži i biopsija, mogu biti dio praćenja.
Podrška za njegu
Podrška skrbi odnosi se na terapije koje se koriste za liječenje i upravljanje MDS; ti tretmani mogu uvelike poboljšati stanje osobe, ali oni prestati zapravo napadaju stanice uzrokuju MDS.
Transfuzije
Ako krvni broj počinje padati i ako doživite simptome, možete imati koristi od transfuzije crvenih krvnih stanica ili trombocita. Odluka o transfuciji ovisit će o ostalim zdravstvenim uvjetima koje imate i kako se osjećate.
Željezni preopterećenje i terapija kelacije
Ako počnete zahtijevati više transfuzija krvi svakog mjeseca, možda ćete biti izloženi riziku razvoja stanja zvane preopterećenje željeza.
Visoke razine željeza u transfuzijama crvenih krvnih stanica mogu uzrokovati povećanje željeza u vašem tijelu. Takve visoke razine željeza zapravo mogu oštetiti vaše organe. Liječnici mogu liječiti i spriječiti preopterećenje željeza iz višestrukih transfuzija pomoću lijekova koji se nazivaju željezni kelatori, koji uključuju oralnu terapiju, deferasiroks (Exjade) ili infuziju pod nazivom deferoksamin mesilat (Desferal). Smjernice za praksu Nacionalne nacionalne mreže za raka, ili NCCN, nude kriterije koje vaš liječnik može koristiti kako bi odlučili trebate li terapiju željeznom kelacijom.
Čimbenici rasta
Neki ljudi s MDS anemijom mogu imati koristi od primanja lijekova koji se zovu agensi za stimulaciju eritropoetina ili proteine (ESA). Primjeri ESA-e uključuju epoetin alfa (Eprex, Procrit ili Epogen) ili dužeg djelovanja darbepoetin alfa (Aranesp). Ovi lijekovi se daju kao ubrizgavanje u vaše masno tkivo (subkutano ubrizgavanje). Dok ti lijekovi nisu korisni za sve pacijente s MDS, oni mogu pomoći u sprečavanju transfuzije krvi kod nekih.Liječnik vam može ponuditi da vas započne s faktorom koji stimulira koloniju, kao što je G-CSF (Neupogen) ili GM-CSF (leukin), ako vaš broj bijelih krvnih stanica postane nizak zbog MDS-a. Faktori koji potiču koloniju potiču vaše tijelo da proizvode više bolesti koje se bore za bijele krvne stanice nazvane neutrofilima. Ako su vam neutrofili mali, imate veći rizik od razvoja opasne infekcije. Pazite na bilo kakve znakove infekcije ili groznice, i ako je zabrinuta, obratite se davatelju zdravstvene skrbi što je prije moguće.
Niska intenzivna terapija
Niska intenzivna terapija odnosi se na uporabu kemoterapije niske intenzivnosti ili sredstava koja su poznata kao modifikatori biološkog odgovora. Ti tretmani se uglavnom pružaju u izvanbolničkom okruženju, ali neki od njih mogu zahtijevati potporu njegu ili povremenu hospitalizaciju poslije, na primjer, liječiti nastalu infekciju.
Epigenetska terapija
Grupa lijekova pod nazivom hipometiliranje ili demetiliranje su najnovija oružja u borbi protiv MDS-a. FDA je odobrila Azacitidin (Vidaza) za uporabu u svim klasifikacijama francusko-američko-britanskog (FAB) i svim IPSS rizičnim kategorijama MDS. Ovaj lijek obično se daje kao subkutana injekcija 7 dana za redom, svakih 28 dana tijekom najmanje 4-6 ciklusa. Istraživanja azacitidina pokazala su stopu odgovora od 60 posto, s oko 23 posto postizanja djelomičnog ili potpune remisije bolesti. Azacitidin često uzrokuje početni pad broja krvnih stanica koje se ne mogu oporaviti tek nakon prvog ili dva ciklusa. Druga vrsta agensa hipometilacije koja se koristi u terapiji za MDS je decitabin (Dacogen). Vrlo slična strukturi azacitidina, također je FDA odobrena za sve vrste MDS. Režim liječenja bio je općenito povezan s toksičnostima tipa niske intenziteta, pa se tako smatra i terapijom s niskim intenzitetom. Decitabin se može davati intravenski ili subkutano. Jedna studija u kojoj je decitabin dan intravenozno 5 dana pokazao je kompletnu stopu remisije od gotovo 40 posto. Istražuju se alternativni režimi doziranja.
Modulatori imunosupresivne terapije i bioloških odgovora
U MDS, crvene krvne stanice, bijele krvne stanice i trombociti se ubiju ili umiru prije nego što su dovoljno zreo da se oslobode iz koštane srži u krvotok. U nekim slučajevima, za to su odgovorni limfociti (tip bijelih krvnih stanica). Za one pacijente može biti učinkovito koristiti terapiju koja utječe na imunološki sustav.
Ne-kemoterapija, agensi s malim intenzitetom (modifikatori biološkog odgovora) uključuju anti-timocitni globulin (ATG), ciklosporin, talidomid, lenalidomid, anti-tumorsku nekroznu receptorsku fuzijsku proteinu i analoge vitamina D. Svi ovi pokazali su barem neke u ranijim ispitivanjima, ali mnogi trebaju više kliničkih ispitivanja kako bi razumjeli učinkovitost u različitim vrstama MDS.
Ljudi koji imaju određenu vrstu MDS-a nazvanih 5q-sindromom, u kojima postoji genetska mana u kromosomu 5, mogu imati odgovor na lijek nazvan lenalidomid (Revlimid). Tipično, lenalidomid se upotrebljava u bolesnika s niskim ili slabim intermedijarnim IPSS rizikom MDS koji ovise o transfuzije crvenih krvnih stanica. U studijama lenalidomida, mnogi bolesnici imali su smanjene potrebe za transfuzijom – zapravo gotovo 70 posto – ali su i dalje imali nisku razinu trombocita i neutrofila. Prednosti liječenja višeg rizika MDS ili podtipova koji nisu 5q sindrom s lenalidomidom još se proučavaju.
Terapija s visokim intenzitetom
Kemoterapija
Određeni bolesnici s većim rizikom MDS ili FAB tipa RAEB i RAEB-T mogu se liječiti intenzivnom kemoterapijom. Ova kemoterapija, isti tip koji se koristi u liječenju akutne mijelogene leukemije (AML), ima za cilj uništiti populaciju abnormalnih stanica u koštanoj srži koja vodi do MDS.
Iako kemoterapija može biti korisna kod nekih bolesnika s MDS, važno je uzeti u obzir da starije pacijente s drugim zdravstvenim stanovima suočavaju s dodatnim rizikom. Potencijalne prednosti terapije moraju prevladati rizik koji je uključen.
Istraživanje je u tijeku za usporedbu ishoda intenzivne kemoterapije s onima azacitidina ili decitabina.
Transplantat matičnih stanica
Pacijenti s visokorizičnim IPSS MDS mogu biti u stanju postići liječenje njihove bolesti s transplantacijom matičnih stanica alogenih. Nažalost, visokorizična priroda ovog postupka ograničava njegovu upotrebu. U stvari, transplantacije alogene matične stanice mogu imati stopu smrtnosti povezane s tretmanom do 30%. Stoga se ova terapija obično koristi samo kod mlađih pacijenata koji su u dobrom stanju.
Trenutne studije istražuju ulogu ne-mieloablativnih tzv. "Mini" transplantacija u starijih bolesnika s MDS. Iako su ove vrste transplantata tradicionalno smatrane manje učinkovite od standardnih transplantacija, njihova smanjena toksičnost može im omogućiti pacijente koji bi inače bili neprihvatljivi.
Sažetak:
Zbog različitih tipova MDS-a i različitih tipova pacijenata, ne postoji jednodijelni tretman. Stoga je važno da MDS pacijenti raspravljaju o svim opcijama s timom zdravstvene skrbi i pronađu terapiju koja će im dati najbolje prednosti uz minimalnu količinu toksičnosti.
U tijeku su klinička ispitivanja s novijim terapijama za MDS, stoga pratite. Na primjer, ruxolitinib (Jakafi) se istražuje za liječenje bolesnika s niskim ili srednje-1 rizikom MDS.
