Koja sredstva za uporabu droga za pacijente i onkologe raka

Što se podrazumijeva suosjećanjem uporabe droga za pacijente s rakom? Razmislite o sljedećim pitanjima:

Što se događa ako se proučava samo jedan tretman koji vam može pomoći, ali ne ispunjavate zahtjeve za upis na klinička ispitivanja? Što ako niste uspjeli sve alternativne tretmane, osim obećavajućeg liječenja koje još nije odobrila FDA?

Kada se to dogodi, FDA ima rezervni plan na mjestu. To se naziva suosjećajno korištenje izuzeća ili prošireni pristup istraživačkim lijekovima.

Što je smisao i svrha "suosjećajnog korištenja droga?"

Suosjećajna uporaba droga odnosi se na uporabu istraživačkog lijeka (eksperimentalnog lijeka) ili medicinskog uređaja (jednog koji još nije odobren od strane FDA) izvan kliničkog ispitivanja za liječenje kada ne postoji alternativni zadovoljavajući tretman dostupan. Prije odobrenja FDA, istraživački lijek ne može se prodavati niti prodavati u Sjedinjenim Državama.

Što je novi lijek za istraživanje (IND)? – Pregled kliničkih ispitivanja i proces odobravanja FDA-a

Prije nego što se raspravlja o suosjećajnoj uporabi droga, to može pomoći u stvaranju sigurnosne kopije i opisivanju procesa novog lijeka ili postupka kako je razvijen, te u konačnici odbijen ili odobren procesom odobrenja FDA za upotrebu od strane javnosti. Za ovu raspravu ograničit ću proces na lijekove sam.

Prvi korak koji istraživači koriste prilikom ocjenjivanja mogućeg lijeka uključuje ne-humanističke studije. Novi lijekovi u ovom okruženju testirani su na stanicama raka koje su uzgajane u posudi u laboratoriju ili na drugim životinjama, kao što su miševi. Kada se ove studije smatraju dovoljno kompletnim, ljudsko ispitivanje zatim prolazi kroz tri faze kliničkih ispitivanja.

Faza 1 kliničke studije su učinili na malom broju ljudi, i osmišljeni su da bi odgovorili na pitanje: "Je li lijek siguran?" Procesi u fazi 2 sljedeći su koraci, osmišljeni da bi odgovorili na pitanje: "Radi li liječenje?" Konačna faza prije odobrenja FDA (ili odbijanja) je klinička ispitivanja u fazi 3, ispitivanja korištena za odgovor na pitanje: "Radi li bolest bolje od standardnih odobrenih tretmana ili s manje nuspojava?"

Koristeći ovaj scenarij, suosjećajna uporaba droga bila bi upotreba lijekova koji je u jednoj od faza kliničkih studija prije odobrenja FDA, ali ne kao sudionik u jednom od kliničkih ispitivanja.

Kad bi netko mogao kvalificirati za suosjećajnu uporabu droga (suosjećajno korištenje izuzeće)?

U idealnom slučaju, pacijenti koji boluju od raka koji bi mogli imati koristi od istraživačkog novog lijeka (IND) bi bili upisani u aktivno kliničko ispitivanje koje proučava taj lijek. To je rekao, neki ljudi koji mogu imati koristi od droge koji se proučavaju možda ne odgovaraju specifičnim kriterijima za upis u takvo kliničko ispitivanje iz razloga kao što su dob, prethodni tretmani, status izvedbe ili ostali izuzeti uvjeti. U tom slučaju mora se ispuniti 2 kriterija:Ne smije postojati zadovoljavajuća alternativna terapija koja je dostupna za dijagnosticiranje, praćenje ili liječenje ozbiljne bolesti, i

Najvjerojatniji rizik za osobu iz istraživačkog lijeka (ili postupka) nije veći od mogućeg rizika od same bolesti.

Što je proširen pristup istražnim lijekovima?

Ako pročitate dokumente FDA, možda ćete se zapitati koja je razlika između proširenog pristupa i suosjećajnog korištenja izuzeća ili ako se koriste međusobno. Odgovor je da postoji 3 razine proširenog pristupa, a prva se odnosi na upotrebu pojedinačni bolesnik. Ovi stupnjevi uključuju:

upotrebu istražnih lijekova za pojedine pacijente

populacije pacijenata srednje veličine (do 100) i
veće skupine bolesnika (više od 100)

uvjeti za individualni pristup istraživačkim lijekovima za rak

Sljedeći zahtjevi moraju biti ispunjeni kako bi se primijenili za pojedinačni pristup:

Lijek (ili postupak) mora biti za dijagnozu, praćenje ili liječenje ozbiljne bolesti.

Pacijent mora biti neprihvatljiv za bilo kakva klinička ispitivanja lijeka.
FDA mora utvrditi da se suosjećajno korištenje izuzeće neće miješati u bilo koju fazu kliničkih pokusa u tijeku.
Ne smije postojati zadovoljavajuća alternativna ili usporediva liječenja dostupna pacijentu, ili pacijent ne može tolerirati ove alternativne terapije.
Pacijent mora imati dijagnozu raka za koju je ispitivani lijek pokazao aktivnost. Drugim riječima, FDA mora utvrditi da postoji dovoljno dokaza da je lijek siguran i djelotvoran za opravdanje njegove uporabe za određenog pacijenta.
Pacijent mora obično proći standardnu terapiju koja nije uspješna.
Lijek se mora koristiti za ozbiljno ili životno ugroženo stanje u kojem rizik eksperimentalnog liječenja nadilazi rizik od neprimjerenog liječenja. Drugim riječima, rizik, uključujući smrt, eksperimentalnog liječenja smatra se manjim od rizika smrti od bolesti bez liječenja.
Dobivanje lijeka uključuje aktivno sudjelovanje i liječnika i pacijenta
Liječnik mora biti spreman upravljati lijekom i dovršiti praćenje liječenja
Tvrtka koja čini lijek mora pristati na pružanje droge (FDA ne može "prisiliti" tvrtka za pružanje lijeka.) Ako tvrtka zatraži plaćanje za lijek, pacijent mora osigurati to plaćanje.
FDA, nakon primitka prijave, donijet će odluku o tome hoće li ili ne dopustiti izuzeće od suosjećajnog korištenja. Važno je napomenuti da, iako ovo zvuči kao težak proces,
od 2009. godine FDA je odobrila veliku većinu ako je primila nova primjena lijekova .Proces prijave za suosjećajnu uporabu droga

Postoje dvije vrste aplikacija za suosjećajnu uporabu. To uključuje:

hitnu uporabu –

U izvanrednoj situaciji zahtjev se može izvršiti telefonom (ili drugim brzim načinom komunikacije), a službenik FDA može dati autorizaciju preko telefona da započne s liječenjem. Liječnik koji se liječi mora pratiti verbalno odobrenje pisanom aplikacijom za uporabu droga u roku od 15 dana od verbalnog odobrenja FDA za upotrebu lijeka. (Ako nema dovoljno vremena za dobivanje odobrenja od istražnog odbora (IRB) u iznenadnoj situaciji, liječenje može započeti bez odobrenja IRB-a sve dok je liječnik obavijestio IRB u hitnom liječenju u roku od 5 radnih dana.) Skrbna upotreba (Single Patient Access) –
Osim ako postoji opasnost po život opasnosti, liječnik mora završiti novu aplikaciju za primjenu na droge. Nakon što se ova prijava isporuči FDA, FDA ima 30-dnevno razdoblje tijekom kojeg se prijava može pregledati i donijeti odluku o prihvaćanju ili odbijanju. Imajte na umu da će većinu vremena odluka biti podijeljena s liječnikom što je brže moguće. (Budući da se ove informacije mijenjaju s vremenom, provjerite izvore FDA navedene na dnu ovog članka za najsvježije informacije.)

Što trebate znati kao pacijenta

Postoji nekoliko stvari koje treba imati na umu ako razmišljate o korištenju istražnog lijeka. To uključuje:

Lijek (ili postupak) može imati ozbiljne rizike.

Budući da lijek (ili postupak) još nije odobren od strane FDA, nije poznato je li lijek za ispitivanje bolji ili lošiji od standardnog lijeka. Ne možete dobiti nikakvu dobit od droge.
Kratkoročne nuspojave i dugoročne nuspojave lijeka još uvijek nisu u potpunosti poznati.
Vaša odgovornost liječnika u suosjećajnoj uporabi droga

Kada se prijavljujete za suosjećajnu uporabu droga, to će biti vaše liječenje onkologa (onaj kojeg vidite za njegu) koji će biti odgovoran za primjenu, administraciju i dokumentaciju liječenja.

Liječnik koji se liječi mora ispuniti prijavu kako je gore opisano.

liječnik će biti odgovoran za podnošenje protokola liječenja i dokazivanje FDA-e s izvješćem o ishodu liječenja, sažetku i nuspojavama.
Liječnik koji je liječio odgovoran je za dobivanje lijeka od proizvođača / razvilača i za obradu svih preostalih lijekova nakon što je liječenje učinjeno.
Liječnik koji se liječi mora pristati na praćenje pacijenta tijekom liječenja, slijedeći sve smjernice i odgovornosti, budući da preuzima ulogu istražitelja za tog pacijenta.