Temeljna trombocitemija (ET) je jedna od skupina poremećaja krvi zvane mijeloproliferativne neoplazme. Druge vrste mijeloproliferativnih neoplazmi uključuju primarnu mijelofibrozu i policitemiju vera. Genetske mutacije u esencijalnoj trombocitemiji dovode do ekstremno visokih trombocita (trombocitoza). Mnogi ljudi su bez simptoma u vrijeme dijagnoze i imat će normalno očekivano trajanje života. Komplikacije uključuju formiranje ugruška (dovodi do moždanog udara, srčanog udara, ugruška u plućima ili tromboze dubokih vena), razvoj mijelofibroze ili transformacije u akutnu mijeloidnu leukemiju (AML). Jedna neobična komplikacija bitne trombocitemije je razvoj stečene von Willebrandove bolesti, poremećaja krvarenja.
Većina ljudi će zahtijevati terapiju u nekom trenutku kako bi se spriječile komplikacije. Međutim, normalno očekivano trajanje života nije neuobičajeno.
Oblici liječenja
Ako vam se dijagnosticira osnovna trombocitemija, pitanje je sljedeće: "Koje su moje mogućnosti liječenja?" Postoji nekoliko mogućnosti koje vaš liječnik treba raspravljati s vama. Liječenje koje vam liječnik preporučuje vjerojatno se temelji na nekoliko čimbenika: vaših simptoma, dobi i laboratorijskih vrijednosti. Većina ljudi će proći nekoliko godina bez potrebe liječenja, što se obično počinje ako razvijete ugrušak.
Aspirin:
Dnevna niska doza aspirina obično se koristi za liječenje osoba s vazomotornim simptomima. Vasomotorni simptomi uključuju glavobolje, vrtoglavicu, bol u prsima, spaljivanje ruku i stopala i vizualne promjene. Nije neuobičajeno da se aspirin terapija koristi s drugim tretmanima. Terapija visokom dozom aspirina povezana je s povećanim rizikom od krvarenja i nije preporučljiva.
- Hydroxyurea: Oralna kemoterapija hidroksiurea reducira rizik od tromboze u esencijalnoj tromobcitozi smanjujući broj trombocita. Hidroksiurea započinje s niskom dozom i eskalira dok se broj trombocita ne postigne normalno (100.000 – 400.000 stanica po mikrolitru). Hidroksiurea se općenito dobro tolerira bez značajnih nuspojava. Nuspojave uključuju hiperpigmentaciju (zamračivanje) kože, promjene noktiju (obično tamne linije ispod noktiju), osip na koži i oralni ulkusi. Hidroksiurea također smanjuje broj bijelih krvnih zrnaca (osobito broj neutrofila) i hemoglobin koji zahtijeva pažljivo praćenje s potpunim brojem krvi (CBC). Anagrelid: Anagrelid je oralni lijek koji smanjuje broj trombocita inhibirajući proizvodnju trombocita u koštanoj srži. Obično se koristi kada hidroksiurea ne djeluje. Slično kao i hidroksiurea, anagrelid se započinje pri niskoj dozi i povećava do željenog učinka. Nuspojave uključuju glavobolje, palpitations (brzu brzinu otkucaja srca), zadržavanje tekućine i proljev. Ove nuspojave tipično se rješavaju kontinuiranim liječenjem.
- Alfa interferon: Alfa interferon se može koristiti za kontrolu broja trombocita u esencijalnoj trombocitemija, policitemijskoj vazi i primarnoj mijelofibrozi. Također može smanjiti veličinu slezene. Alfa interferon se daje subkutano (ispod kože) dnevno. Alfa interferon je također dostupan u dugotrajnom obliku koji se zove pegilirani interferon koji se može dati jednom tjedno. Terapija interferonom obično je rezervirana za trudnice ili osobe koje ne reagiraju na terapiju hidroksiurejem.
- Trombocita: Plateletphereza je postupak koji uklanja trombocite iz cirkulacije. Krv je uklonjena putem intravenoznog (IV) katetera i sakupljena u stroju gdje su pločice razdvojene od drugih dijelova krvi (bijele krvne stanice, crvene krvne stanice i plazma). Krv, minus trombociti, vraća se u tijelo putem IV bilo slanom otopinom ili plazma. Trombocita je rezervirana za osobe s izuzetno visokim brojem trombocita, ozbiljnim stvaranjem ugruška (u plućima, mozgu) ili krvarenjem. Učinak trombocita je privremen pa je potrebno započinjati drugu terapiju za dugotrajnu kontrolu broja trombocita.
- Svi gore opisani tretmani ne liječe esencijalnu trombocitemiju. Oni samo smanjuju broj trombocita čime se smanjuje rizik od razvoja ugruška ili stečene von Willebrandove bolesti. U ovom trenutku ne postoji terapijska terapija za esencijalnu trombocitemiju. Srećom, unatoč nedostatnoj terapiji, većina ljudi s esencijalnom trombocitemija može živjeti punim produktivnim životom.