Što je lijek za siroče i što je Zakon o siročadi? Zašto je istraživanje i razvoj ovih lijekova važan i koje su prepreke?
Što je lijek za rijetke bolesti? – Definicija
Orphan drug je lijek (farmaceutska) koji ostaje nerazvijen zbog nedostatka tvrtke da pronađe lijek isplativo. Često je razlog zbog kojeg droga nije profitabilna je da ima relativno malo ljudi koji će kupiti lijek kada se odmjerava na istraživanje i razvoj potrebnu za proizvodnju lijeka.
Jednostavnim riječima, lijekovi za siroče su one koje tvrtke ne očekuju da će zaraditi mnogo novca, a umjesto toga usmjeravaju svoje napore na droge koje će donijeti novac.
Zašto su neki lijekovi "lijekovi za siroče"? Farmaceutski (lijekovi) i biotehnološke tvrtke stalno istražuju i razvijaju nove lijekove za liječenje medicinskih stanja, a novi lijekovi često dolaze na tržište. S druge strane, ljudi koji pate od rijetkih bolesti ili poremećaja, ne vide istu pozornost istraživanja lijekova za svoje bolesti. To je zato što su njihovi brojevi mali, pa je i potencijalno tržište za nove lijekove za liječenje ovih rijetkih bolesti (obično nazvanih "lijekovi bez roditelja").
Rijetka se bolest pojavljuje u manje od 200.000 osoba u Sjedinjenim Državama ili manje od 5 na 10.000 osoba u Europskoj uniji. Vladine regulatorne agencije u Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji tako su poduzele korake kako bi smanjile tu nejednakost u razvoju lijekova
Poticaji za povećanje razvoja lijekova za jetra
Prepoznajući da u SAD nisu razvijeni adekvatni lijekovi za rijetke poremećaje, zapravo bi nastala financijskim gubitkom u razvoju lijekova za rijetke bolesti, američki Kongres donio je 1983. godine Zakon o lijekovima za roditelje.
Američki ured za razvoj lijekova za roditelje
Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odgovorna je za osiguranje sigurnosti i učinkovitosti lijekova na tržištu u SAD-u.
FDA je uspostavila Ured za razvoj proizvoda siročadi (OOPD) kako bi pomogao u razvoju lijekova za lijekove za rijetke bolesti (i drugih medicinskih proizvoda za rijetke poremećaje), uključujući i nudeći sredstva za istraživanje.
Lijekovi za rijetke bolesti, poput ostalih lijekova, i dalje moraju biti sigurni i učinkoviti kroz istraživanja i klinička ispitivanja prije nego što ih FDA odobri za marketing.
Zakon o medicinskim lijekovima u SAD-u
Zakon o lijekovima za lijekove za rane lijekove nudi poticaje za poticanje tvrtki da razviju lijekove (i druge medicinske proizvode) za male tržište pojedinaca s rijetkim poremećajima (u SAD-u 47 posto rijetkih poremećaja utječe na manje od 25.000 ljudi ). Ovi poticaji uključuju:
federalne porezne olakšice za provedeno istraživanje (do 50 posto troškova) za razvoj siročadnog lijeka.
- Garantirani 7-godišnji monopol na prodaju lijekova za prvu tvrtku za dobivanje odobrenja FDA za određeni lijek. Ovo se odnosi samo na odobrenu uporabu lijeka. FDA je također mogla odobriti i drugu aplikaciju za drugu uporabu, a tvrtka bi imala i ekskluzivna prava na lijek za tu uporabu.
- Odricanje od pristojbe za odobrenje lijekova i godišnje naknade FDA proizvoda.
- Prije prolaska Zakona o lijekovima za roditelje, nekoliko je lijekova na raspolaganju za liječenje rijetkih bolesti.
Od Zakona, više od 200 lijekova za siroče odobreno je od strane FDA za marketing u SAD-u
Učinak zakona o lijekovima za siroče lijekove u SAD-u
Budući da je Zakon o lijekovima za siroče lijek postao u 1983. godini, bio je odgovoran za razvoj mnogih lijekova. Do 2012. godine bilo je najmanje 378 lijekova koji su odobreni kroz ovaj proces, a broj se nastavlja usponiti.
Primjer lijekova koji su dostupni zbog lijekova za lijekove za roditelje
Među lijekovima koji su odobreni uključuju one kao što su:
Adrenokortikotropni hormon (ACTH) za liječenje infantilnih grčeva
- Tetrabenzin za liječenje koreusa koji se javlja kod osoba s Huntingtonovom bolesti
- Enzimska nadomjesna terapija za one s poremećajem skladištenja glikogena, Pompe bolest
- Međunarodno istraživanje i razvoj lijekova za rijetke bolesti
Kao i američki kongres, vlada Europske unije (EU) prepoznala je potrebu za povećanjem istraživanja i razvoja lijekova za rijetke bolesti.
Odbor za lijekove bez medicinskih proizvoda
Uspostavljen 1995. godine, Europska agencija za lijekove (EMEA) odgovorna je za osiguranje sigurnosti i učinkovitosti lijekova na tržištu u EU. Ona okuplja znanstvene resurse 25 država članica EU. Godine 2000. osnovano je Odbor za lijekove bez lijekova (COMP) za nadzor nad razvojem lijekova za rijetke bolesti u EU.
Uredba o lijekovima za rijetke bolesti
Uredba o lijekovima za rijetke bolesti, koju donosi Europsko vijeće, potiče razvoj lijekova za rijetke bolesti (i drugih medicinskih proizvoda za rijetke poremećaje) u EU, uključujući:
odricanje od naknada postupak odobravanja marketinga.
- Jamčeni 10-godišnji monopol na prodaju lijekova za prvu tvrtku koja je dobila EMEA odobrenje za prodaju lijekova. Ovo se odnosi samo na odobrenu uporabu lijeka.
- odobrenje za stavljanje u promet Zajednice – centralizirani postupak odobrenja za stavljanje lijeka u promet koji se odnosi na sve države članice EU.
- Pomoć u protokolu, što znači pružanje znanstvenih savjeta tvrtkama s lijekovima o raznim testovima i kliničkim ispitivanjima potrebnim za razvoj droge.
- Uredba o lijekovima za rijetke bolesti imala je isti blagotvorni učinak u EU koje je Zakon o lijekovima za roditelje imao u SAD-u, što je znatno povećalo razvoj i marketing lijekova za rijetke bolesti.
Donja linija o Zakonu o lijekovima za roditelje
