Odabir optimalnog liječenja primarne mijelofiboze može biti izazov. Često nema jasnog izbora. Postoji nekoliko tretmana za primarnu mijelofibroza, ali samo transplantacija hematopoetskog matičnih stanica (također nazvana transplantacija koštane srži) je ljekovita.
Zašto svatko ne dobije transplantat?
Liječenje zvuči divno, tako da se možete zapitati zašto svatko s primarnom mijelofibrozom ne prima transplantaciju.
To je sve o ravnoteži rizika i koristi.
Liječenje u primarnoj mijelofibrozi pokreće kategorija rizika na temelju znakova i simptoma koji se pojavljuju. Ako nemate simptoma ili imate simptome s niskom rizikom, srednja preživljavanja nakon dijagnoze iznosi 15,4 godine. U tom slučaju, potencijalne komplikacije (akutna ili kronična bolest i smrt graftova u odnosu na domaćina) povezane s transplantacijom nadilaze prednost liječenja. Istraživanja su pokazala da je petogodišnji preživljavanje kod osoba s niskim rizikom ili bolesti srednjeg rizika bila niža ako su imali hepatopoietično transplantaciju matičnih stanica. Međutim, u srednjoj i visokorizičnoj bolesti, pet godina opstanka je poboljšana u ljudi koji su primili transplantaciju u usporedbi s onima koji to nisu učinili. Ako imate srednju ili visokorizičnu primarnu mijelofibrozu, željeni liječenje je transplantacija hematopoetskog matičnih stanica (HSCT). Budući da starija dob povećava rizik od komplikacija povezanih s presađivanjem (pretežno sekundarna od bolesti transplantata ili domaćina), HSCT je povremeno rezerviran za osobe s primarnom mijelofibrozom mlađom od 60 godina.
Budući da je srednja dob ljudi s primarnom mijelofibroza kod dijagnoze 67 , to značajno ograničava broj ljudi s primarnom mijelofibrozom koji su potencijalni kandidati za ovu terapiju. Dodatno, poželjni donator za HSCT je podudarni brat. Puni sestru (ista majka i otac kao i primatelj) ima jednu do četiri priliku da bude utakmica, dodatno ograničavajući broj ljudi koji mogu proći ovu terapiju.
Prognoza nakon transplantacije
Trenutno, 40 do 60 posto osoba s primarnom mijelofibrozom koja je podvrgnuta transplantaciji živi najmanje tri do četiri godine. Postoje neki dokazi koji upućuju na to da je podvrgavanje splenectomije (kirurško uklanjanje slezene) prije transplantacije povezano s poboljšanim stopama preživljavanja osobito kod muškaraca, ali razlog za to nije potpuno razumljiv. Osim toga, ljudi koji razvijaju mijelofibroze nakon policitemije vere ili esencijalne trombocitemije, imaju bolju stopu preživljavanja nakon transplantacije nego osobe s primarnom mijelofibrozom.
Tko nije prihvatljiv?
Neke osobe s visokorizičnim bolestima nisu kandidati za HSCT. To prije svega određuje vjerojatnost preživljavanja nakon HSCT-a.
Stvari poput pretjerane velike slezene (više od osam centimetara ispod rebra) i više od 20 transfuzija krvi prije transplantacije (osobito ako imate oboje) povezane su s nižim petogodišnjim preživljavanjem nakon transplantacije.
Što ako niste prihvatljivi?
Dakle, što se preporučuje ako imate visokorizičnu primarnu mijelofibrozu, ali niste kvalificirani za HSCT ili nemate donatora? Ako imate simptome kao što je bolno povećanje slezene, umor, bol u kosti, noćno znojenje itd., Ruxolitinib može biti razumna terapija.
Ruxolitinib je pokazao da smanjuje simptome, smanjuje veličinu slezene i poboljšava anemiju kod osoba s primarnom mijelofibrozom. Druga alternativa HSCT-u može biti upisivanje na kliničko ispitivanje. To bi vam omogućilo pristup lijekovima koji se studiraju kao moguću terapiju za primarnu mijelofibozu rano.
Nije lako učiti da ne ispunjavate uvjete za liječenje, ali ne zaboravite istražiti sve svoje mogućnosti.
Budućnost transplantacija kao tretmana
S poboljšanjima u tretmanima oko transplantacije, kao što je režim koji se koristio za pripremu koštane srži prije transplantacije i lijekovi koji se koriste za sprječavanje bolesti transplantata naspram domaćina, više transplantacija se provodi kod osoba starijih od godina 60 i s alternativnim donatorima (rodbine koje nisu savršeno usklađene ili odgovaraju nepovezanim donatorima).
Neki centri će transplantirati ljude s mijelofibrozom do dobi od 75 godina.
Nadam se da će, uz nastavak poboljšanja, HSCT biti dostupan više ljudi s mijelofibrozom. Budući da je primarna mijelofibrosis rijetka pojava, trebat će nam godina prije nego što jasno razumijemo ulogu alternativnih donatora u HSCT-u za ovaj poremećaj.
