Američko društvo za hematologiju (ASH) najveće je svjetsko profesionalno društvo koje se bavi uzrocima i liječenjem poremećaja krvi. Svake godine najbolji i najsvjetliji iz cijelog svijeta dolaze na ASH.
Ove godine održana je sjednica o novim terapijama odobrenim FDA za hematološke uvjete. To je održano jer su kliničari željeli više informacija o nekim nedavnim odobrenjima FDA.
Zvučnici su razmotrili niz informacija o novim lijekovima, uključujući ibrutinib (Imbruvica) i idelalisib (Zydelig).
Za mnoge, prosinac sastanka ASH služi kao izlog za sav napredak koji je napravljen u prethodnoj godini u hematologiji i onkologiji. Evo samo nekoliko stavki o kojima su ljudi govorili.
Ibrutinib (Imbruvica)
Različiti proteini ili kompleksi, poput enzima, igraju ulogu u signalizaciji stanice – proces kojim stanice "slušaju" i reagiraju na kemijske signale. Brutonova tirozin-kinaza (BTK), enzim koji ima važnu ulogu u razvoju B-stanica, primjer je takvog enzima koji regulira stanično signaliziranje. Ibrutinib je mala molekula koja blokira enzim BTK.
Blokiranjem ovog enzima, ibrutinib ometa signalni put koji se oslanjaju na određene stanice raka. Na temelju dosadašnjih uspjeha, FDA je odredila ibrutinib kao probojnu terapiju, koja ima ulogu u liječenju sljedećih zloćudnih bolesti:
- Bolesnici s kroničnom limfocitnom leukemijom (CLL) koji su primili barem jedno prethodno liječenje
- Bolesnici s kroničnom limfocitnom leukemijom (CLL) s 17p delecija
- Mlječni limfomi (MCL) koji su primili barem jedan prethodni tretman
Ibrutinib je pilula koja se uzima jednom dnevno i prilično se dobro podnosi. Istodobno se istražuje i uporaba agensa u liječenju drugih oblika raka, kako sami tako i u kombinaciji s različitim terapijama.
Idelalisib (Zydelig)
Idelalisib je odobren od strane FDA za osobe s recidiviranom kroničnom limfocitnom leukemijom (CLL), relapsiranim folikularnim B-staničnim ne-Hodgkin limfomom (FL) i recidiviranim malim limfocitnim limfomom (SLL, drugom tipu non-Hodgkinovog limfoma ).
Odobrenje se temeljilo na nalazima pokusa u 220 bolesnika s recidivnim CLL, gdje nije planirana konvencionalna kemoterapija. Režim je bilo idelalisib + rituksimab ili placebo + rituksimab. Ispitivanje je pokazalo 82% smanjenje rizika od progresije raka s idelalisibom pa su ga rano zaustavili, pa su placebo + rituximab pacijenti znali sve o idelalisibu i ponudili im novi lijek. Svi bolesnici u rituximab + placebo grupi su počeli primati idelalisib. Brentuximab vedotin (Adcetris)
Ovaj agens je injekcija za intravenoznu infuziju. Brentuximab vedotin ima zanimljiv mehanizam djelovanja. To je inženjerirano antitijelo – u kombinaciji s agentom koji pomaže ubiti stanice raka nakon što postignu cilj. Ciljana je za protein nazvan CD30, koji je prisutan u klasičnom Hodgkin limfom (HL) i u sistemskom anaplastičkom limfom velikih stanica (sALCL).
Studija o ASH bila je prva u limfomi koja je pokazala da dodatak lijeka za održavanje nakon transplantacije može značajno poboljšati ishode pacijenata.
U ispitivanju AETHERA, oko 63% pacijenata s visokorizičnim limfomima koji su liječeni s lijekom postigao je 24-mjesečni opstanak bez progresije u usporedbi s 51% pacijenata koji su primali placebo.
Blinatumomab (Blincyto)
Ovaj lijek je prvi od BITE lijekova (Bi-specifična T Cell Engager) da bude odobren. Pokazalo se značajna aktivnost bolesnika s akutnom limfocitnom leukemijom B stanica (ALL) s minimalnom rezidualnom bolešću nakon indukcijske terapije, pokazali su istraživači u ASH. Blinatumomab je očistio ostatke stanice raka od 78% 112 bolesnika liječenih.
Prema Nacionalnom institutu za karcinom, blinatumomab je projektirano antitijelo s potencijalom da potakne imunološki sustav
i ide nakon raka s antineoplastičnim aktivnostima. FDA je odobrila blinatumomab za liječenje bolesnika s akutnom limfoblastičnom leukemijom B-stanica (B-stanice ALL), neuobičajenom obliku ALL-a, s negativnim prediktorom kromosoma Philadelphije.
Pogledajte Niccola Gokbuget, MD, objasnite kako funkcionira blinatumomab.
CARS Vodeći svima Remisija
Dugoročni podaci iz pokusa koji koriste T-stanice kimernih receptora antigena (CAR) pokazali su da ove reprogramirane stanice neko vrijeme zadržavaju, rade svoj posao, što dovodi do prilično dugih remisija. Mnogi u znanstvenoj zajednici su optimistični za ovu vrstu terapije za različite vrste karcinoma koji su inače teško preuzeti.
Napomena o nuspojavama
