Do sada, ne postoji lijek za cističnu fibrozu (CF), ali istraživači naporno rade na tome da pronađu jedan. Znanstvenici su sada bliži nego ikada prije. Tijekom posljednjih nekoliko desetljeća, ogromno tijelo istraživanja dovelo je do razvoja mnogih novih lijekova i tretmana koji su dramatično poboljšali životni vijek i kvalitetu života. Sve ovo otvorilo je vrata novim istraživanjima koja bi mogla dovesti do liječenja.
Sljedeće su samo neke od mogućih lijekova koji se proučavaju.
Genska terapija
Godine 1989. otkriven je gen odgovoran za izazivanje cistične fibroze: CFTR gen. Ovo je otkriće uzbudljivo za CF zajednicu. Mnogi su vjerovali da će otkriće dovesti do liječenja genskom terapijom.
Nažalost, to se još nije dogodilo, ali ne zbog nedostatka pokušaja. Brojne su studije učinjene kako bi se pokušalo ispraviti genetsko oštećenje, ali nitko od njih nije bio uspješan. Do sada najveći problem s genskom terapijom je pronalaženje vektora koji učinkovito može prenijeti ispravljeni gen u stanice. Ipak, još uvijek postoji nada za gensku terapiju. U srpnju 2009. skupina istraživača na Sveučilištu u Sjevernoj Karolini na Chapel Hillu imala je vrlo dobre rezultate koristeći obični hladni virus kao vektor za prijenos gena u laboratorijske uzorke plućnog tkiva. Istraživački tim sada radi na način da oslabi hladni virus pa se liječenje može testirati kod osoba s cističnom fibrozom.
VX-770
VX-770 je lijek koji se Vertex Pharmaceuticals ispituje kod ljudi s cističnom fibrozom koji imaju najmanje jednu kopiju G551D mutacije. Lijek može zapravo biti u stanju ciljati defekt u CFTR genu i vratiti njegovu sposobnost da otvori kloridne kanale, čime se sol pravilno ulazi i izlazi iz stanica. Za razliku od genske terapije, VX-770 ne bi zamijenio neispravni gen. Umjesto toga, ako je to uspjelo, VX-770 bi popravio problem u postojećem genu.
VX-809
VX-809 je drugi lijek koji se Vertex Pharmaceuticals testira kod ljudi koji imaju dvije kopije ΔF508-CFTR mutacije. Slično je VX-770 po tome što može pravilno proći kroz stanicu kroz stanice, ali nešto drugačije. Ako funkcionira na način na koji se istraživači nadaju da će, VX-809 otvorit će kloridne kanale pomicanjem CFTR proteina na svoje pravo mjesto na staničnoj membrani dišnih putova.
Miglustat
Miglustat je lijek koji proizvodi Actelion Pharmaceuticals koji je već u upotrebi za liječenje drugih stanja, ali se trenutno proučava za uporabu kod ljudi s cističnom fibrozom koji imaju dvije kopije ΔF508-CFTR mutacije. Studija je mala (sastoji se od samo 15 sudionika), ali do sada su rezultati bili obećavajući. Miglustat je uspio preokrenuti CFTR defekt i vratiti normalnu aktivnost na stanice.
Ataluren
Ataluren, koji se nekoć zvao PTC124, proučava PTC Therapeutics kao mogući lijek za osobe s CF koji imaju glupane mutacije. U glupostima mutacija, komad "gibberish" kod pojavljuje usred normalnog koda u CFTR genu.
