FDA je odobrila liječenje genskom terapijom po prvi put – povijesni potez u analima medicine. Novi tretman – Kymriah (tisagenlecleucel) – koristi modificirane T-stanice u borbi protiv leukemije.
Odobrenje Kymriah služi kao potvrda za odobravanje drugih oblika genske terapije koja će se boriti protiv raka i drugih ozbiljnih bolesti korištenjem novog i uzbudljivog pristupa: reprogramiranje tijela putem umjetnih sredstava.
Genska terapija temeljena na stanicama
Genska terapija bazirana na stanici odnosi se na praksu uvođenja novog genetskog materijala u specifičnu staničnu populaciju, a zatim ponovno uvođenje ovih modificiranih stanica u tijelo. Jednom u tijelu, ove nove stanice mogu proizvesti proteine koji pomažu u borbi protiv raka ili drugih ozbiljnih bolesti.
Kymriah uključuje uvođenje genetski modificiranih T-stanica – vrsta limfocita, ili bijele krvne stanice – u tijelo. Te modificirane T-stanice prepoznaju i napadaju stanice leukemije. □ Genska terapija je poželjna za kemoterapiju jer su genske terapije manje toksične. Kemoterapija utječe na cijelo tijelo i uzrokuje nuspojave na cijelom tijelu. Genskom terapijom na bazi stanica, reorganizirane stanice se lokalno unose i posebno se bore protiv tumora.
Osim što je oblik genske terapije, Kymriah je također imunoterapijsko sredstvo. Imunoterapija koristi moć imunološkog sustava za liječenje bolesti.
Kymriah objasnio
U tehničkom smislu, Novartisov Kymriah je eksperimentalna T-stanična terapija receptora himera antigena (CAR) koja se koristi za liječenje relapsirane ili vatrostalne (tj. Otporne na liječenje) akutne limfoblastične leukemije B stanica.
Kymriah je prilagođeni oblik imunoterapije u kojemu su pacijentove vlastite T-stanice prvo sakupljene i zatim poslane u proizvodni centar. T-stanice se bere pomoću postupka koji se zove leukaphesija.
U proizvodnom centru, te T-stanice su modificirane tako da uključuju gen koji kodira za ekspresiju CAR. Ove modificirane stanice potom se ponovno unose u pacijenta. Jednom u tijelu, CAR-ovi ciljaju specifični antigen nazvan CD19 koji se nalazi na površini stanica leukemije i ubija ove kancerozne stanice. Jednom u krvi, te modificirane T-stanice rastu i šire kako bi iskorijenile rak u roku od dva do tri tjedna.
Stručnjaci na FDA temelje svoje odobrenje za Kymriah na jednoj ruci kliničkog ispitivanja faze II u kojoj su 63 djece, adolescenata i mladih odraslih osoba s relapsiranom ili vatrenom akutnom limfoblastičnom leukemijom B-stanica primili jednu dozu lijeka. Od tih sudionika, 83 posto je otišlo u remisiju nakon tri mjeseca. Nadalje, 75 posto ostalo je bez bolesti nakon šest mjeseci. Važno je da je Kymriah dobila Prioritetni pregled i prepoznatljivu terapiju od strane FDA. Akutna limfoblastična leukemija je rak koštane srži i krvi. To uzrokuje da tijelo napravi abnormalne limfocite. Ove abnormalne krvne stanice brzo gube zdrave krvne stanice u koštanoj srži. Trebamo naše krvne stanice da prežive. Kad se broj normalnih krvnih stanica dramatično smanjuje, može doći do smrti.
Iako starije odrasle osobe mogu razviti SVE, prvenstveno je bolest djece. Oko 90 posto djece s ALL-om ide u remisiju nakon tretmana. Kymriah je odobren za uporabu kod pacijenata koji su mlađi od 25 godina i imaju ili karcinom koji se ponovo pojavio ili koji je otporan na liječenje.
Zabrinutost zbog Kymriah
Jedna koja se tiče negativnih nuspojava bilo koje vrste monoklonske terapije protutijelima je sindrom oslobađanja citokina, infuzijska reakcija koja se također zove citokinska oluja. Citokini su mali proteini koje luče stanice i imaju učinke na druge stanice. U većini ljudi, simptomi sindroma oslobađanja citokina su blage ili umjerene i mogu se lako liječiti. Ovi simptomi uključuju:
niskog krvnog tlaka
umor
tahikardija
glavobolja
groznica
- mučnina
- zimice
- osip
- otpaci grla
- teškoće disanja
- Međutim, bolesnici koji imaju raka krvi poput ALL-a imaju veći rizik od razvoja teške moždane smrti sa simptomima koji ugrožavaju život. Iz tog razloga infuzije se trebaju odvijati u centrima velikih količina s specijalistima obučenim za upravljanje ozbiljnim komplikacijama poput citokinske oluje.
- Konačno, Kymriah se očekuje da će koštati oko 500.000 dolara. Ipak, tretman s Kymriah je još uvijek jeftiniji od presađivanja koštane srži, koja se obično koristi u liječenju leukemije.
- Riječ od Verywell
- Vatrostalni ili relapsirajući sve je smrtonosna bolest. Odobrenje Kymriah pruža nadu za nekoliko stotina mladih ljudi u Sjedinjenim Državama koji nemaju mogućnosti liječenja. Pokazalo se učinkovitim u kliničkim ispitivanjima. Međutim, klinička ispitivanja su bila ograničena u trajanju, i ostaje da se vidi hoće li Kymriah potaknuti cjeloživotno remisije.
- U brišući uvjetima, odobrenje od strane FDA obliku genske terapije po prvi put uvodi u novo doba medicine: dob u kojoj možemo reprogramirati naše stanice u borbi protiv raka i drugih smrtonosnih bolesti.
