Lorenzoovo ulje je tretman razvijen za cerebralnu adrenoleukodistrofiju (ALD) u dječjoj dobi, rijedak i tipično koban degenerativni poremećaj mijelina. Tijekom godina tretman je stekao veliko priznanje zahvaljujući stalnim znanstvenim istraživanjima, Myelin projektu i dugometražnom filmu 1992Lorenzo’s Oil.
Uvod u adrenoleukodistrofiju (ALD)
Adrenoleukodistrofija (ALD) je genetska bolest koja uzrokuje nakupljanje dugolančanih masnih kiselina koje uništavaju mijelin, zaštitni pokrov nad neuronima u mozgu. Bez ovih zaštitnih obloga mogu se pojaviti degenerativni simptomi poput sljepoće, gluhoće, napadaja, gubitka kontrole mišića i progresivne demencije.
Simptomi ALD općenito se pojavljuju u dobi između četiri i deset. Bolest napreduje brzo i obično je smrtonosna u roku od dvije do pet godina nastupa simptoma. Zbog načina na koji je ALD naslijeđen, kroz X kromosom, najteži oblik stanja utječe samo na dječake. Također je zahvaćena nadbubrežna žlijezda, poznata kao Addisonova bolest, u 90% slučajeva.
Što je Lorenzoovo ulje?
Prema projektu Myelin, Lorenzoovo ulje je kombinacija kombinacije 4 do 1 kombinacije erukinske kiseline i oleinske kiseline, izvađene iz repice ulja i maslinovog ulja, respektivno. Učinkovita uljna terapija, ako je počela rano u asimptomatskim dječacima s ALD-om, ili dječaka koji još nisu pokazali simptome, dokazano je da smanjuju količinu dugolančanih masnih kiselina kada se konzumiraju dnevno, što može usporiti početak bolesti.
Međutim, studije nisu uspjele pokazati da ulje zaustavlja napredovanje bolesti i poznato je da ne preokreće ili popravlja oštećeni mijelin. Najbolji tretman koji je trenutno dostupan za ALD je transplantacija koštane srži, a još uvijek asimptomatska. Međutim, transplantacije koštane srži vrlo su rizične za mlade pacijente zbog rizika od infekcije i odbacivanja.
Dječak koji je inspirirao tretman
Liječenje se zove "Lorenzoovo ulje" nakon što je Lorenzo Odone, dječak s ALD čiji roditelji, Michaela i Augusto, odbili prihvatiti da nema ALD tretmana i da će Lorenzo umrijeti nedugo nakon njegove dijagnoze u 1984. Kroz intenzivno istraživanje i upornost, Lorenzo roditelji pomogli razviti ulje.
Nakon uzimanja ulja svaki dan od svog razvoja, Lorenzo u konačnici nadmašio liječnika predviđanja za više od 20 godina. Umro je jednog dana nakon 30 godina od komplikacija upale pluća. Obiteljska je priča sjajno prikazana u filmu iz 1992. godine,
Lorenzo’s Oil , glumi Susan Sarandon i Nick Nolte.Dostupnost Lorenzoove ulja
Lorenzoovo ulje trenutačno je dostupno samo bolesnicima u Sjedinjenim Državama koji su upisani u kliničko ispitivanje jer se i dalje smatra eksperimentalnim lijekom. Ulje nije odobrila američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) za marketing. To je rekao, neke osiguranja mogu pokriti troškove eksperimentalnog liječenja. Nafta zajednički proizvode Croda International of Britain i SHS International. SHS International je svjetski distributer nafte.
Povezani resursi za daljnje čitanje
Želite li saznati više o ALD-u, Lorenzo Odoneu i drugim rijetkim genetskim poremećajima?
Nađi više članaka ovdje:
Više o ALD i Lorenzo Odone
- Više genetske bolesti koje utječu na muškarce
